NANOSPRESSO: terapias genética a la medida y producidas en el hospital. NOTIMERCIO
- Cesar Paz-y-Mino
- hace 26 minutos
- 2 Min. de lectura
César Paz-y-Miño. Investigador en Genética y Genómica, Universidad UTE. Para Notimercio
La medicina moderna avanza hacia la personalización, pero aún tropieza con barreras: los fármacos de última generación son caros, se producen en pocos centros y su acceso es limitado. Esto es crítico en las enfermedades raras, que afectan a millones de personas pero no resultan rentables para la industria farmacéutica. En este contexto surge NANOSPRESSO, un proyecto europeo que busca descentralizar la producción de nanomedicinas y llevarla directamente a los hospitales.
La propuesta se inspira en la simplicidad de un café espresso: con cartuchos estandarizados y máquinas de microfluídos, cada hospital podría generar terapias personalizadas en cuestión de horas. Estas terapias se basan en ácidos nucleicos (ARNm, ADN, siRNA, oligonucleótidos), encapsulados en nanopartículas lipídicas que permiten su entrada a las células, una vez inyectadas en el paciente. Estas moléculas añadirían proteínas beneficiosas, silenciarían otras dañinas y editar genes de manera temporal o permanente. La experiencia de las vacunas de ARNm contra la COVID-19 mostró su eficacia y rapidez; NANOSPRESSO amplía este modelo hacia múltiples enfermedades.
El proceso seguiría pasos claros: primero el diseño digital de la secuencia terapéutica según la necesidad del paciente; luego la combinación con cartuchos universales; después la encapsulación microfluídica en nanopartículas; controles rápidos de calidad y, finalmente, la administración inmediata al paciente. Se trata de recuperar la tradición de la farmacia hospitalaria de antaño, pero con la nanotecnología más avanzada.
En la acidemia metilmalónica (MMA), un niño recibiría un ARNm que produce la enzima ausente; en la atrofia muscular espinal (AME), oligonucleótidos corregirían el empalme de un gen defectuoso; en cáncer de pulmón mutado, una vacuna personalizada entrenaría al sistema inmune; en una nueva pandemia de influenza, los hospitales podrían generar vacunas en días. En el lupus, la hipercolesterolemia familiar, la enfermedad de Huntington o la leucemia linfoblástica aguda tendrían opciones antes impensadas.
Aún hay retos. La inestabilidad de los ácidos nucleicos exige formulaciones resistentes. La posible inmunogenicidad debe resolverse con modificaciones químicas. A nivel político, se requieren nuevos marcos regulatorios que certifiquen calidad y seguimiento seguro en cada hospital. Además, la inversión inicial en equipos de microfluídos puede ser elevada, y existe el riesgo de ampliar la brecha terapéutica entre países ricos y pobres.
Las primeras beneficiadas serían las enfermedades metabólicas hereditarias (fenilcetonuria, Pompe, MMA), las neuromusculares (AME, Distrofia Muscular de Duchenne), las hematológicas (anemia falciforme, talasemias), las neurodegenerativas (Huntington, ataxias), las lisosomales (Gaucher, mucopolisacaridosis) y ciertos cánceres con mutaciones específicas.
NANOSPRESSO no es solo tecnología, es una apuesta por democratizar la medicina de precisión. Al permitir que cada hospital produzca tratamientos a medida, el acceso deja de depender de fábricas globales y se acerca al paciente. Así, cada terapia podría convertirse en un “espresso” biomédico: rápido, personalizad, accesible y justo.
